A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro de um novo fármaco direcionado ao tratamento da hemofilia no Brasil. O QFITLIA® (fitusirana sódica), produzido pela Sanofi Medley, é indicado para indivíduos a partir dos 12 anos e tem como finalidade prevenir ou mitigar episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
De acordo com o Perfil de Coagulopatias divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B.
Importância da aprovação
A Anvisa destacou que a análise do medicamento recebeu prioridade devido à hemofilia ser classificada como uma doença rara, resultante de uma condição genética que compromete a capacidade do organismo de estancar sangramentos. Essa condição está ligada ao cromossomo X, o que faz com que a hemofilia afete predominantemente os homens.
A hemofilia é caracterizada pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação. O tipo A é o mais comum, resultante da ausência do fator VIII, enquanto o tipo B é menos frequente e resulta da falta do fator IX. A ausência adequada de trombina, uma enzima vital para a cicatrização, impede a formação de coágulos eficazes, levando a sangramentos persistentes.
A gravidade da hemofilia varia conforme a atividade dos fatores de coagulação no sangue. Pacientes com formas mais severas da doença podem experimentar hemorragias espontâneas, enquanto aqueles com formas leves costumam sangrar após traumas ou cirurgias.
A Anvisa ressalta que um dos principais desafios clínicos relacionados à hemofilia ocorre nas articulações e músculos, onde as hemorragias são mais comuns, mas qualquer órgão pode ser afetado. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são cruciais para prevenir danos crônicos e promover a qualidade de vida dos pacientes.
Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), afirmou que a introdução da fitusirana sódica representa uma expectativa positiva para a comunidade de hemofilia, proporcionando uma alternativa menos invasiva. O novo tratamento é administrado por via subcutânea e tem duração prolongada, ao contrário das aplicações frequentes por via endovenosa atualmente exigidas.
Os protocolos existentes demandam infusões de três a quatro vezes por semana. Com o novo medicamento, a frequência de administração será reduzida para uma dose a cada dois meses, permitindo que os pacientes desfrutem de uma vida mais plena, sem a constante preocupação com a doença.
Tânia Maria destaca ainda que a aprovação do medicamento proporcionará maior autonomia para pacientes e suas famílias, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso poderá melhorar a logística e reduzir a sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, possibilitando um atendimento mais personalizado.
Mariana Battazza, presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, enfatiza que o uso da fitusirana sódica poderá melhorar a adesão dos pacientes ao tratamento, resultando em desfechos clínicos mais positivos. Segundo pesquisa realizada, a adesão ao tratamento atual com fator de coagulação enfrenta consideráveis barreiras, impactando negativamente os resultados.
